Expertos de la Universidad de Northeastern, en la ciudad norteamericana de Boston, han desarrollado una nueva terapia génica con la que se pretende frenar la progresión de la enfermedad de Parkinson y en un futuro, incluso detener sus síntomas.
Las terapias génicas consisten en la inserción de genes funcionales que están ausentes por alguna razón determinada en el genoma de un individuo y se utilizan normalmente para el tratamiento de enfermedades genéticas, aunque cada vez es más frecuente verlo en otras de otro tipo. Este tipo de terapias aún se encuentra en fase experimental, por lo que se realiza siempre dentro de un ensayo clínico controlado.
Barbara Waszczak, investigadora líder de este estudio, ha tratado de aprovechar el potencial del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF, por sus siglas en inglés) y aplicarlo a la investigación de la enfermedad de Parkinson. Esto es porque el GDNF es una proteína conocida por alimentar, mediante la activación de su supervivencia y crecimiento, a las neuronas dopaminérgicas; precisamente las que se pierden cuando se desarrolla la enfermedad.
El GDNF, además, protege a estas células de posibles lesiones, es capaz de restaurar la función de aquellas que están dañadas e incluso evitar la muerte neuronal, según se ha comprobado en estudios con diferentes animales con modelos de la enfermedad de Parkinson.
El problema es que su acción se ve limitada por su incapacidad para atravesar la barrera hematoencefálica, muro de protección entre los vasos sanguíneos y el sistema nervioso central, por lo que para su aplicación es necesaria una inyección quirúrgica directa al cerebro.
La importancia de este estudio viene precisamente en este aspecto, puesto que los investigadores norteamericanos están tratando de aplicar la administración intranasal de estas nanopartículas, evitando la inyección cerebral y convirtiendo así a esta terapia génica en un tratamiento no invasivo.
Este trabajo, que cuenta con el apoyo económico de la Fundación Michael J. Fox, permitirá, según sus autores, ampliar las opciones de tratamiento para esta enfermedad y otros trastornos del sistema nervioso central.